杜氏肌营养不良症的基因和细胞治疗临床试验进展

石洁， 李景岩， 马仁军 - 2023 - ir.lzu.edu.cn
摘要杜氏肌营养不良症(DMD) 是罕见的致死性X 连锁隐性遗传病, 系DMD 基因突变导致肌营养
不良蛋白(dystrophin) 缺乏引发. 患者主要表现为进行性肌无力, 肌萎缩并最终死于心肺衰竭 …
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李江超
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