基因组编辑技术在干细胞疾病模型建立和精准医疗中的应用

韦余达, 李爽, 刘改改, 张永贤, 丁秋蓉 - 遗传, 2015 - chinagene.cn
… 病症模拟[13];LMNA 基因突变引起的早衰症 (Huntchinson-Gilford Progeria syndrome, HGPS)和
维 尔纳综合征(Atypical Werner syndrome, AWS)模拟[18]; A1AT 基因突变引起的alpha1-抗胰…